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多发性骨髓瘤和其靶向药物物多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种浆细胞癌,属罕见恶性肿瘤,全球每年新发病例约11.4万例。多发性骨髓瘤中,一组浆细胞(或骨髓瘤细胞)转化为癌细胞并增生,使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走,有可能累及体内多数骨骼,可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关痛苦。多发性骨髓瘤部分较常见病症包括骨骼痛苦和疲乏,疲乏是贫血的病症。
靶向药物物ixazomib
武田制药的ixazomib(Ninlaro)是一种口服蛋白酶体抑制剂,一项包含722例患病者的随机、双盲、Empagliflozin Jardiance 10mg 恩格列净全球性III期临床研究(Tourmaline-MM1)表明Ninlaro + 来那度胺(瑞复美) + 地塞米松的无进展生存期优于安慰剂组(PFS:20.6个月VS 14.7个月),2015年获得FDA批准用于既往已接受至少一种治疗方法的多发性骨髓瘤的医治。
靶向药物物Farydak
2015年,FDA批准诺华恶性肿瘤药Farydak(panobinostat)联合Velcade(bortezomib,硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受至少2种医治方案(包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药品)医治失败的多发性骨髓瘤患病者。Farydak是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,该药通过阻断组蛋白脱乙酰酶而发挥作用,可以对癌细胞施以严重的应激直至其去世,而健康细胞则不受影响。
靶向药物物Darzalex
2015年,FDA加速批准强生公司的单克隆抗体药品DarzCanmab Trastuzumab 440mg 注射用曲妥珠单抗 赫赛汀alex(daratumumab),用于接受过至少三线医治的多发性骨髓瘤患病者。Darzalex是FDA批准医治多发性骨髓瘤的首个单克隆抗体药品,该药是一种人源化抗CD38单克隆抗体,具有广谱杀伤活性,靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子,可通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速去世。
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