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一项包括72家医疗中心的临床研究于2010~2013年入组了239例不适用或EPO无效的患病者,并将其按照2︰1的比例随机分配到来那度胺(瑞复美)组(1Tofacitinib Tofanib 30 Tab ( Globe ) 托法替布60例)或安慰剂组(79例)。患病者的中位年龄为71岁(43~87岁),男性占67.8%,中位确诊时间为2.6年(0.1~29.6年),70.3%的患病者初诊时伴环状铁粒幼红细胞(RS)增多≥15%;接受28天为1个疗程的医治,中位医治时间区别为164天(7~1158天)和168天(14~449天)。随访5年,主要研究终点为RBC-TI> 8周的缓解率,次要终点为RBC-TI > 24周的缓解率、RBC-TI坚持时间、红细胞反应、生活质量和安全性。
结果显示:对于RBC-TI超过8周的患病者,来那度胺(瑞复美)组的中位RBC-TI坚持时间为30.9周(95%CI 20.7~59.1周),其中21.8%的患病者红细胞输注降低4个单位以上;而安慰剂组的红细胞输注下降阶段为0。
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