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多发骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是第二常见的血液癌,源于单克隆免疫球蛋白过度增殖。多发于老年患病者,平均诊疗断定年龄为69岁,目前仍无法治愈,大多数患病者终将重复发,40年前当化学疗法和激素开始运用使得MM患病者中位生存约为2-3年,近20年随着干细胞移植技术提高和多个药品的批准,患病者的中位生存提高到了4-5年。
高剂量化学疗法随后进行自体造血干细胞移植(ASCT)被认为是新诊疗断定MM患病者的标准医治方案,但对约60%的患病者不适用,这个比例在欠发达地区还会较高。对于较为前线的医治方案还是倾向于三药联合,对于可能无法耐受三种药品医治方案的体弱患病者,双药联合是可接受的替代方案。单剂医治偶尔用于无法耐受类固醇的体弱患病者,或用于三药或双药方案控制良好的患病者,目的是减少医治强度,以尽量降低药副作用。
免疫调节剂(IMiD)中沙利度胺和安全特性更好的来那度胺(瑞复美)(Revlimid)、
泊马度胺(Pomalyst)先后面市;蛋白酶体抑制剂(PI)通过阻止细胞中的酶复合物(蛋白酶体)分解控制细胞分裂的重要蛋白质而起作用,陆续面市了硼替佐米(bortezomib) (Velcade)和卡非佐米 (Kyprolis)。目前IMiD市场份额还是大于PI,在真实世界的研究中发现,IMID和PI为基础的联合区别约为46%和38%,其余的16%使用IMiD +PI。
患病者需要这两种不同机制的产品,但IMiD和PI两大代表产品Revlimid 和 Velcade在MM患病者一线治疗方法之争中Revlimid以口服剂型胜出,Revlimid占了新基2/3的收入,Velcade在美国的专利虽然能增加至2022年,但在受到仿药冲击前销量已经从2015年开始下滑,武田寄希望于口服药品Ninlaro来弥补MM市场的下滑。
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